QLT091001治疗视网膜色素变性
据THE MEDICAL NEWS网站报道，QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素A QLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性（RP）。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。
视网膜色素变性的治疗方法是：可以选择药物治疗，可以在医生的指导下选择视网膜营养的药物或者是血管扩张剂。可以选择手术治疗，比如肌肉出现了移植或者是色素上皮的移植，可以选择对白内障或者是青光眼进行手术治疗。
第一种，增加某些必需的营养素补充，能够提高视网膜色素上皮细胞的吞噬酶的活性，增强视细胞营养供应，从而达到改善的效果...但是目前尚无确切疗效的报道；第二种，西医手术治疗。
利用干细胞治疗视网膜色素变性的过程中在眼部注入干细胞，使受损的视神经、视网膜细胞得以修复，可提升视力并巩固。遮光眼镜片之选用强光可加速视细胞外节变性，所以必须戴用遮光眼镜。
观《良医妙药》有感作文
1、美国电影《良医妙药》是根据真人真事改编的一个关于儿童罕见药研发的案例，其故事情节从一个美国中产阶级家庭的两个孩子开始。这两名小孩均得了一种罕见的遗传类疾病——庞贝氏症(Pompe Disease)。
2、一个是《夺宝奇兵》里的考古探险家，一个是《木乃伊》里的古墓冒险者，两个“业余盗墓贼”联手上演了一场与死神抢时间、争速度的戏码，让观众知道了什么是庞倍氏症，患上该症都有哪些症状，有没有办法医治。哈里森。
3、《我的名字叫可汗》患有自闭症的男主角为了见美国总统，就因为他老婆说你去和总统说“我的名字叫可汗，我不是恐怖分子”。。
孤儿药的发展状况
1、第一，研发成本的降低；一些国家为了鼓励药企研发孤儿药，对研发孤儿药降低了监管费用以及提供相应补贴，这稍微让成本降低了一些。还有一个大头就是，对于药物临床试验数量的减少。
2、“孤儿药”发展计划的优厚条件已令国外的“孤儿药”研发企业趋之若鹜。目前日本指定的182个“孤儿药”中，超过半数都是外国企业研发的。这进一步表明了外国公司充分利用了日本的“孤儿药” 发展计划。
3、从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），也是中国首个能治疗罕见病SMA的药物，SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
4、该产品于今年3月先后获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定，并于今年4月8日，IND申请获得CDE正式受理，成为了全球首个获得药监部门受理的B7-H3靶向的CAR-T细胞产品。
